文摘
摘要目的:的安全性和有效性评估ganaxolone (GNX)治疗的焦虑和关注对象与脆性X综合征(FXS)。
背景:GNX, allopregnanolone合成模拟,开发各种神经和精神疾病的治疗。GNX是一个积极的变构调制器GABAA受体,抗焦虑和抗惊厥的作用。GNX假设改善FXS症状,如焦虑、多动和注意力。
设计/方法:这个探索性研究是一个双盲,安慰剂对照,交叉与FXS儿童GNX的审判。大约60岁儿童6 - 17日年FXS被随机分配在一个1:1比例。每个部门由2治疗时期,持续6周和2周洗掉。安全性和耐受性是由生命体征、心电图、实验室测试、身体检查和不良事件收集。各种临床医师和护理管理工具,包括临床改善的全球印象(CGI-I),异常行为检查表(ABC-C外汇),儿童焦虑评分量表——(PARS-R)、视觉模拟量表(血管),焦虑、抑郁和情绪屏幕(亚当斯),Swanson,诺兰,Pelham问卷是用来衡量有效性。
结果:59受试者随机。55(90.2%)完成了第一期和51例(86.4%)完成了第二阶段。虽然这项研究并没有满足CGI-I的主要终点,积极影响焦虑,多动和注意力观察与更高的基线焦虑(PARS参与者3GNX 13)。他们表现出减少焦虑(血管和ADAMS)和多动(亚当斯和ABC-C外汇),这表明GNX可能改善这些症状。GNX普遍安全,耐受性良好。六个科目停止由于AEs,最经常被报道疲劳、嗜睡、腹泻、食欲下降,皮疹,瘙痒,不节约。
结论:Ganaxolone通常与FXS儿童安全和耐受性良好,显示改善焦虑、多动和注意力在基线患者焦虑的一个子集。
研究支持:
美国陆军医学研究和材料命令(USAMRMC)融资机制:合同# w81xwh - 11 - 1 - 0626
杰罗姆·勒基金会,玛格丽特玛丽德拉克洛瓦基金会FRAXA研究基金会
披露:蔡博士已经收到个人赔偿与绿活动。蔡博士收到绿的研究支持。Ligsay博士没有披露。范博士Dijck没有披露。Kooy博士已经收到个人补偿活动以绿为科学顾问委员会成员。Hessl博士已经收到个人赔偿与绿活动。Bickel博士没有披露。哈格曼博士已经与诺华收到个人补偿活动,罗氏诊断公司,Zynerba,奥维德,绿作为顾问。Patroneva博士已经收到个人补偿活动与绿的首席医疗官和绿持有股票期权。
