肝移植作为救助治疗严重的神经系统形式的威尔逊疾病
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文摘
客观的评估的影响肝移植(LT)威尔逊疾病患者(WD)患有严重神经功能恶化对活跃的螯合物。
方法法国WD患者肝移植为纯粹的神经信号进行回顾性研究。在LT和在最后的随访中,神经损伤评估的统一威尔逊氏病评定量表(UWDRS)得分,残疾与改良Rankin规模(夫人)得分,和肝脏功能为终末期肝病评分模型,连同Kayser-Fleischer环的存在(KFR),脑部MRI评分,和铜的平衡。存活率和残疾在最后随访coprimary结果;进化KFR和大脑核磁共振的二级结果。预后因素进行进一步的评估。
结果十八岁患者之前都高度依赖中尉LT(平均分数夫人5)。神经症状是严重(UWDRS得分中值105),主要由肌张力障碍和帕金森症。1年累积生存率为88.8%和72.2%,3和5年。在最后的随访中,14个病人还活着。他们的夫人和UWDRS分数提高(p< 0.0001和p= 0.0003)。八个病人有一个重大的改进减少UWDRS分数(78%),4一个温和(下降41%)和2一个稳定的状态。KFR和大脑MRI评分改善(p= 0.0007)。严重脓毒症(p= 0.011)和重症监护室录取(p= 0.001)之前LT明显与死亡联系在一起。
结论LT救援治疗选择,应该仔细讨论选择神经WD患者抗anticopper疗法(螯合剂或锌盐),因为它可能让病人获得物理独立性和一个合理的风险。
证据的分类本研究四级提供证据证明WD患者患有严重神经功能恶化对活性药物疗法,LT可能减少神经损伤。
术语表
- ARDS=
- 急性呼吸窘迫综合征;
- Cp=
- 血浆铜蓝蛋白;
- 加护病房=
- 重症监护室;
- 位差=
- 四分位范围;
- KFR=
- Kayser-Fleischer环;
- LT=
- 肝移植;
- 融合=
- 终末期肝病模型;
- 夫人=
- 改良Rankin规模;
- NRCWD=
- 国家参考中心威尔逊氏病;
- UWDRS=
- 统一的威尔逊氏病评定量表;
- WD=
- 威尔逊的疾病
脚注
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编辑、页面907年
类的证据:NPub.org/coe
- 收到了2018年10月18日。
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2020年5月20日提交
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