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2023年6月2日 金博宝手机版官网首页 开放获取

疗效和安全性的Elamipretide主要线粒体肌病患者:MMPOWER-3随机临床试验

视图ORCID概要阿梅尔Karaa,视图ORCID概要恩里科·贝尔蒂尼,Valerio Carelli,布鲁斯·H·科恩,格雷戈里·m·新奥集团,Marni J福尔克,艾米·戈尔茨坦,视图ORCID概要Grainne Siobhan Gorman,理查德·哈斯,视图ORCID概要渡Hirano,托马斯Klopstock所说,玫琳凯Koenig,科妮莉亚Kornblum),Costanza Lamperti,安娜雷曼,尼古拉隆戈,玛丽亚Judit Molnar,苏米特•帕里克以,汉表象,视图ORCID概要罗伯特D S Pitceathly,罗素Saneto,视图ORCID概要费尔南多Scaglia,Serenella Servidei,马克线粒体,安东尼奥Toscano,约翰L.K范霍夫,视图ORCID概要约翰对,视图ORCID概要杰瑞Vockley,Jeffrey S Finman,视图ORCID概要大卫一个棕色,詹姆斯一个Shiffer,视图ORCID概要Michelango曼库索,MMPOWER-3试验调查
第一次出版2023年6月2日, DOI: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000207402
阿梅尔Karaa
1马萨诸塞州总医院,哈佛医学院波士顿,MA,美国
  • 在谷歌学术搜索找到这位作者
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  • 寻找作者在这个地点上
  • 阿梅尔Karaa ORCID纪录
  • 通信:akaraa@mgh.harvard.edu
恩里科·贝尔蒂尼
2神经肌肉单位,婴孩Gesu Ospedale Pediatrico IRCCS,罗马,意大利
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  • 在PubMed找到这位作者
  • 寻找作者在这个地点上
  • 恩里科·贝尔蒂尼ORCID纪录
Valerio Carelli
3IRCCS史delle愿望Neurologiche di博洛尼亚Programma di Neurogenetica意大利博洛尼亚
4生物医学和神经运动的科学,博洛尼亚大学、意大利博洛尼亚
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  • 在PubMed找到这位作者
  • 寻找作者在这个地点上
布鲁斯·H·科恩
5丽贝卡·d·Considine研究所、阿克伦儿童医院,阿克伦,哦,美国
  • 在谷歌学术搜索找到这位作者
  • 在PubMed找到这位作者
  • 寻找作者在这个地点上
格雷戈里·m·新奥集团
6斯坦福大学医学院,斯坦福,加州,美国
  • 在谷歌学术搜索找到这位作者
  • 在PubMed找到这位作者
  • 寻找作者在这个地点上
Marni J福尔克
7人类遗传学的线粒体医学前沿项目,部门,儿科,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的费城,宾夕法尼亚州,UI likSA
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  • 在PubMed找到这位作者
  • 寻找作者在这个地点上
艾米·戈尔茨坦
7人类遗传学的线粒体医学前沿项目,部门,儿科,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的费城,宾夕法尼亚州,UI likSA
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Grainne Siobhan Gorman
8英国的皇家维多利亚医院,纽卡斯尔
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  • Grainne Siobhan Gorman ORCID纪录
理查德·哈斯
9拉霍亚加州大学圣地亚哥分校,加州,美国
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渡Hirano
10欧文哥伦比亚大学医学中心,纽约,纽约,美国
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  • Hirano陆生ORCID纪录
托马斯Klopstock所说
11Friedrich-Baur-Institute,神经学部门,LMU医院,路德维首页希马克西米利安慕尼黑大学Ziemssenstraße 1, 80336年慕尼黑,德国;德国中心的神经退行性疾病(DZNE),慕尼黑,德国;慕尼黑集群系统神经病学(协同)、德国慕尼黑首页
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玫琳凯Koenig
12麦戈文德克萨斯大学医学院儿科,休斯顿,德克萨斯州
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科妮莉亚Kornblum)
13波恩大学医院神经病学、神经肌肉疾病的部分,德国波恩首页
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Costanza Lamperti
14基金会IRCCS史Neurologico卡洛Besta、米兰、意大利
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安娜雷曼
15加拿大的温哥华总医院,温哥华BC
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尼古拉隆戈
16盐湖城犹他大学,犹他,美国
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玛丽亚Judit Molnar
17基因组医学研究所和罕见疾病,Semmelweis大学,匈牙利布达佩斯
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苏米特•帕里克以
18美国克利夫兰诊所神经学研究所,克利夫兰,哦
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汉表象
19罕见的疾病研究,亚特兰大,乔治亚州,美国
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罗伯特D S Pitceathly
20.神经肌肉疾病、伦敦大学皇后广场神经病学研究所和全国神经病学与神经外科医院,伦敦,英国首页
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  • 罗伯特D S Pitceathly ORCID纪录
罗素Saneto
21美国西雅图儿童医院、西雅图、佤邦
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费尔南多Scaglia
22美国贝勒医学院,休斯顿,德克萨斯州
23德州儿童医院
24联合BCM-CUHK遗传医学中心,香港特别行政区
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  • 费尔南多Scaglia ORCID纪录
Serenella Servidei
25基金会亲自到a . Gemelli和史di Neurologia大学意大利Cattolica del Sacro库雷,罗马,意大利
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马克线粒体
26加拿大安大略省的麦克马斯特大学医学中心,汉密尔顿
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  • 在PubMed找到这位作者
  • 寻找作者在这个地点上
安东尼奥Toscano
27首页神经病学和神经肌肉单位、部门的临床和实验医学,大学的墨西拿,意大利墨西拿
角色:教授
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约翰L.K范霍夫
28科罗拉多大学和科罗拉多州儿童医院,极光,美国公司
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约翰对
29日哥本哈根神经肌肉中心Rigshospitalet哥本哈根大学,哥本哈根,丹麦
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  • 约翰vis ORCID纪录
杰瑞Vockley
30.匹兹堡儿童医院,匹兹堡大学医学院的匹兹堡,美国宾夕法尼亚州
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  • 杰瑞Vockley ORCID纪录
Jeffrey S Finman
31日木星点医药咨询有限责任公司
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大卫一个棕色
32隐形BioTherapeutics
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  • 大卫一个棕色ORCID纪录
詹姆斯一个Shiffer
33按时写医疗通信有限责任公司
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Michelango曼库索
34临床和实验医学、神经学研究所,意大利比萨大学
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  • ORCID记录Michelango形象
完整的PDF
引用
疗效和安全性的Elamipretide主要线粒体肌病患者:MMPOWER-3随机临床试验
阿梅尔Karaa,恩里科贝尔蒂尼,ValerioCarelli,布鲁斯·H科恩,格雷戈里·M。新奥集团,Marni J福尔克,艾米戈尔茨坦,Grainne Siobhan戈尔曼,理查德。哈斯,渡Hirano,托马斯。Klopstock所说,玫琳凯Koenig,科妮莉亚Kornblum),CostanzaLamperti,安娜雷曼兄弟,尼古拉隆戈,玛丽亚JuditMolnar,苏米特帕瑞克豪,汉显象,罗伯特D SPitceathly,罗素Saneto,费尔南多Scaglia,SerenellaServidei,马克线粒体,安东尼奥Toscano,约翰L.K范霍夫,约翰力,杰里Vockley,Jeffrey SFinman,大卫布朗,詹姆斯一Shiffer,Michelango曼库索,MMPOWER-3试验调查
首页 2023年6月, 10.1212 / WNL.0000000000207402; DOI:10.1212 / WNL.0000000000207402

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10.1212 / WNL.0000000000207402
DOI:
https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000207402
PubMed:
37268435

发表的:
Wolters Kluwer健康,公司代表美国神经病学学会首页
打印ISSN:
0028 - 3878
在线ISSN:
1526 - 632 x
历史:
  • 收到2月3日,2022年
  • 2023年3月27日接受的最终形式
  • 第一次出版2023年6月2日。

版权和用法:
版权©2023年作者(年代)。发表的Wolters Kluwer健康,公司代表美国神经病学学会。首页 这是一个开放的分布式根据文章知识共享归属许可4.0 (CC),它允许无限制的使用、分配和复制在任何媒介,提供最初的工作是正确引用。

作者披露

    1. 阿梅尔Karaa医学博士1,一个,
    2. 恩里科·贝尔蒂尼医学博士2,
    3. Valerio Carelli,医学博士3,4,
    4. 布鲁斯·H·科恩医学博士5,
    5. 格雷戈里·m·新奥集团MB,慢性乙肝6,
    6. Marni J福尔克医学博士7,
    7. 艾米·戈尔茨坦医学博士7,
    8. Grainne Siobhan Gorman博士8,
    9. 理查德·哈斯医学博士9,
    10. 渡Hirano医学博士10,
    11. 托马斯Klopstock所说医学博士11,
    12. 玫琳凯Koenig医学博士12,
    13. 科妮莉亚Kornblum)医学博士13,
    14. Costanza Lamperti医学博士14,
    15. 安娜雷曼医学博士15,
    16. 尼古拉隆戈,医学博士16,
    17. 玛丽亚Judit Molnar医学博士17,
    18. 苏米特•帕里克以医学博士18,
    19. 汉表象医学博士19,
    20. 罗伯特D S Pitceathly,医学博士20.,
    21. 罗素Saneto医学博士21,
    22. 费尔南多Scaglia医学博士22,23,24,
    23. Serenella Servidei医学博士25,
    24. 马克线粒体医学博士26,
    25. 安东尼奥Toscano医学博士教授,27,
    26. 约翰L.K范霍夫,医学博士28,
    27. 约翰对医学博士29日,
    28. 杰瑞Vockley医学博士30.,
    29. Jeffrey S Finman博士31日,
    30. 大卫一个棕色博士32,
    31. 詹姆斯一个Shiffer,气道33,
    32. Michelango曼库索医学博士34;
    33. MMPOWER-3试验调查
  1. 阿梅尔Karaa医学博士1,一个,
  2. 科学顾问委员会:
    1. < br > (1) MitoAction(非营利)< br >(2)联合线粒体疾病基金会(非营利)< br > (3) NeuroVive(商业)< br > (4) Reneo(商业)< br > (5) MitoBridge阿斯特拉(商业)< br >

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. < br >(1)联合线粒体疾病基金会(非营利)< br > (2) Fabry支持和信息集团(非营利)< br >(3)武田(商业)< br >

    编辑部:
    1. < br > (1) NEJM知识+ < br >(2)线粒体医学和新陈代谢杂志(编辑)< br >

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. < br > (1) Cyclerion制药(商业)< br > (2) Abliva(商业)< br >

    扬声器的部门:
    1. 美国< br >线粒体疾病基金会(非营利)< br >

    其他活动:
    1. < br >(1)即线粒体医学(非营利)< br > < br >社会(2)线粒体保健网络的董事会成员(非- < br >利润)< br >

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br > (1) Genzyme赛诺菲安万特(商业)< br >(2)套索制药(商业)< br >(3)夏尔制药(商业)< br >(4)隐形Biotherapeutics(商业)< br >

    研究支持,政府实体:
    1. < br > < br > NIH资助U54 NS078059签名:阿梅尔Karaa日期:02/27/2023 < br > < br >

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  3. 恩里科·贝尔蒂尼医学博士2,
  4. 科学顾问委员会:
    1. < br >(1)罗氏公司顾问委员会;(2)生原体咨询委员会;(3)Avexis < br > < br > < br >顾问委员会

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:
    1. < br >(1)意大利卫生部< br >签名:恩里科·贝尔蒂尼日期:28/02/2023 < br > < br >

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  5. Valerio Carelli,医学博士3,4,
  6. 科学顾问委员会:
    1. < br >博士。Carelli服务的科学顾问委员会< br > IFOND MITOCON,两个非营利基金会< br >研究视神经疾病和线粒体疾病,分别< br > < br >

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. < br >博士。Carelli已收到酬金为过多的研讨会< br >教育课程从基耶西制药和第一个类。< br > < br >

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. < br > Carelli博士担任顾问GenSight生物制剂,< br >隐形BioTherapeutics,基耶西制药和椒盐卷饼疗法。< br > < br >

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:
    1. 意大利卫生部< br > < br >资金

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 电视节目< br >格兰特GGP19212;格兰特MITOCON < br >签名:Valerio Carelli日期:2023年2月27日< br > < br >

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  7. 布鲁斯·H·科恩医学博士5,
  8. 科学顾问委员会:
    1. < br > 1。Chairman-External顾问委员会临床< br > < br > < br > < br >协议,< br > < br > < br > < br >神经纤维瘤财团,国防部< br > < br > < br > < br > 3。为丙酮酸脱氢酶缺乏症Dichlororacetate < br > < br > < br > < br > DSMB < br >

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. < br >谢礼河畔的演讲活动和< br > < br > < br > < br >作为CPT顾问< br >

    编辑部:
    1. < br >编辑部对小儿神经科,无薪< br > < br > < 首页br > < br >编辑部线粒体,无薪< br > < br > < br > < br >编辑部对大脑和生命,无偿< br > < br > < br > < br >编辑委员会连续,无薪< br >

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. < br >罗素·Saneto苏米特帕里克说,布鲁斯·h·科恩。< br > < br > < br > < br >线粒体案例研究、底层机制和< br > < br > < br > < br >诊断。ISBN: 978-0-12-800877-5学术< br > < br > < br > < br >新闻/爱思唯尔,伦敦,2016年。< br >

    就业、商业实体:
    1. < br >阿克伦儿童医院,主任< br > < br > < br > < br >神经发育科学中心和科学事务主任和< br > < br >临床试验——丽贝卡·d·Considine研究所,< br > < br > < br > < br > 12年。主要的雇主< br >

    咨询公司:
    1. < br >隐形Biotherapeutics:商业< br > < br > < br > < br > Modis制药:商业< br > < br > < br > < br > PTC疗法:商业< br > < br > < br > < br > Abliva制药:商业< br > < br > < br > < br >阿斯特拉:商业< br > < br > < br > < br > Reneo制药:商业< br >

    扬声器的部门:
    1. < br >谢礼扬声器管理局隐形Biotherapeutics < br >

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br > (1) PTC疗法,以前被称为BioElectron < br > < br > < br > < br >技术< br > < br > < br > < br >(2)隐形Biotherapeutics < br > < br > < br > < br >(3)阿斯特拉< br > < br > < br > < br > (4) Reneo制药< br > < br > < br > < br > (5) Abliva < br >

    研究支持,政府实体:
    1. < br > 1。NIH资助U54 NS078059调查员,2016 - 2017,2018 - < br > < br > < br > < br > 2019, 2019 - 2024。< br > < br > < br > < br > < br > < br > < br > < br > 2。我是健康和人类服务顾问< br > < br > < br > < br >疫苗补偿程序和检查情况和意愿< br > < br > < br > < br >在未来提供的证词。< br >

    研究支持,学术实体:
    1. < br >东北俄亥俄州医科大学:教授< br > < br > < br > < br >儿科和综合医学科学教授< br >

    研究支持、基金会和社会:
    1. < br >线粒体疾病基金会联合科学和< br > < br > < br > < br >医学顾问委员会< br > < br > < br > < br > < br > < br > < br > < br >美国神经学学院:椅子,宣传委员会< br > < br > < br > < br 首页>董事会< br > < br > < br > < br > < br > < br > < br > < br >子神经学社会:< br >总统签名:/布鲁斯·H·科恩/日期:03/03/2023 < br > < br >

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  9. 格雷戈里·m·新奥集团MB,慢性乙肝6,
  10. 科学顾问委员会:
    1. < br > (1) Abliva (DSMB)(2)法官疗法(DSMB) (3) < br > Audentes疗法(DSMB) (4) Biomarin (DSMB) (5) Modis < br >疗法(DSMB) (6) Paradign生物制药(DSMB) < br >(7)通过生物(DSMB) (8) RegenxBio (DSMB) (9) Retrophin < br > (SAB) (10) Thiogenesis (SAB) < br >

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. < br >(1)现代化疗法、旅游(2)Travere疗法,< br > < br >旅行

    编辑部:
    1. < br >(1)分子遗传学和新陈代谢,编辑部< br >成员,2005年至今< br >(2)分子遗传学和新陈代谢的报道,编辑< br >板、编辑委员会,2013年至今< br >(3)杂志的先天性代谢异常和筛选,< br >编辑委员会,2015年至今< br >

    专利:
    1. < br > (1) AMPK受体激动剂治疗线粒体疾病< br >

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. < br >(1)现代化疗法,(2)地平线制药公司,(3)< br > Glycomine, (4) HemoShear, c公司(5),(6)AllStripes, (7) < br >同源性药品,M6P疗法(8),(9)Travere疗法< br > < br >

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br >阿斯特拉制药(1),(2)Aeglea Biotherapeutics, < br > (3) PTC疗法,(4)Retrophin, < br >公司。,(5) Horizon Therapeutics, (6) Shire Human Genetics
      Therapies, Inc., (7) Moderna Therapeutics, (8)
      Genzyme Corporation

    研究支持,政府实体:
    1. < br >(1)国家卫生研究院,5 u01hg00708-04,共同,2014年至今,(2)FDA, < br > R01FD005407,共同,2017,(3)NIH, 14-GG006326,共同< br >

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. < br >(1)国家尿素循环疾病基金会< br >签名:格雷戈里新奥集团日期:02/27/2023 < br > < br >

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  11. Marni J福尔克医学博士7,
  12. 科学顾问委员会:
    1. < br > 1。曼联线粒体疾病基金会——非营利科学和医学顾问委员会主席< br > < br > 2。创世基金会——非营利组织,成员的科学顾问委员会< br > < br > 3。RiboNova公司——利润,科学咨询< br > < br > 4。Larimar疗法——利润,成员的科学顾问委员会< br > < br > 5。Khondrion——利润,科学咨询委员会< br > < br >

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. < br >绝境的报销在线粒体医学< br >座谈会由曼联线粒体疾病基金会< br >旅行报销参加威康信托基金会授予< br >回顾2022年11月< br >旅行报销从康会议中心< br > < br >线粒体医学治疗发展会议旅游作为主席2022年11月< br >议长从GenoMind谢礼,2022 < br >议长谢礼从贴水制药、2022 < br >议长从平台问谢礼,2022 < br >

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. < br >当前没有相关研究。< br > < br >切:成分和方法治疗< br >线粒体呼吸链的功能障碍和其他< br >线粒体疾病和方法对于识别< br >有效药物减轻症状的< br >相同。专利号62/690,718 62/830,850,2018。< br > < br >切:纳米传感器的非侵入式测量肌肉< br >体内肌肉的氧气。总部设在美国专利号< br > PCT / US2019/021809序列号62/641,846,2018。< br > < br >切/ RiboNova一起,Inc .):计算< br >复合测量的方法。专利号62/690,018,2018年。< br > < br >切:成分和方法的调制< br > Mitophagy用于线粒体疾病的治疗。< br >美国临时专利申请号63/350,188 2022 < br > < br >切/ RiboNova一起,Inc .): < br >线粒体功能障碍的治疗方法。 Patent Number 62/689, 996,
      2018.

      CHOP: Flavanoid containing compositions and methods of use
      thereof for the treatment of mitochondrial disorders.
      Patent Number US provision patent No. 63/284,003, 2021.

      CHOP/ together with Standigm, Inc: Novel therapeutic uses
      of compounds for enhancing mitochondrial function and
      treating mitochondrial diseases. Korea Patent Number U.S.
      Application No. 63/057,992, 2021.

    出版版税:
    1. < br > Marni福尔克,编辑器。线粒体疾病基因< br >纲要:从临床Manifestaions基因。爱思唯尔。< br > < br > 2020。

    就业、商业实体:
    1. < br >宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和< br >费城儿童医院的。教授,2006年礼物。< br > < br >

    咨询公司:
    1. < br > < br >商业实体:1 - Abliva[以前Neurovive], < br > 2 -阿斯特拉(以前Mitobridge)制药有限公司< br > 3 -高速公路,< br > 4 - Casma疗法,< br > 5 - Cyclerion疗法,< br > 6 - Epirium生物,< br > 7 - HealthCap八世顾问AB, < br > 8 - Imel疗法,< br > 9 -五月花,Inc . < br > 10 - Minovia疗法,< br > 11 -霹雳马疗法,< br > 12 - Reneo疗法,< br > 13 -隐形BioTherapeutics < br > 14 - Taysha疗法,< br > 15 - Vincere生物,< br > 16 - Zogenix, Inc . < br >

    扬声器的部门:
    1. < br > 1 -曼联线粒体疾病基金会(非营利)< br > 2 - GenoMind(商业)< br > 3 - Aegos制药(商业)< br > 4 -平台Q(商业)< br >

    其他活动:
    1. < br >联合创始人、纯化疗法(计划)< br >

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br > 1 - AADI疗法,< br > 2 -阿斯特拉(以前Mitobridge)制药有限公司< br > 3 - Cyclerion疗法,< br > 4 - Epirium生物,< br > 5 - Imel疗法,< br > 6 -默克公司< br > 7 - Minovia疗法Inc . < br > 8 -任务疗法,< br > 9 - NeuroVive, < br > 10 -“猛禽”疗法,< br > 11 -套索Inc . < br > 12 - Reneo疗法,< br > 13 - RiboNova Inc . < br > 14 - Standigm疗法,< br > 15 -隐形BioTherapeutics 16 - Khondrion < br > < br >

    研究支持,政府实体:
    1. < br > 1。国家卫生研究院,5 r01gm120762-08,π,8/16-6/20 < br > 2。NIH 3 r01gm120762-08s1π,9/18-8/20 < br > 3。国家卫生研究院,5 r01gm115730-03,π,10/15-9/19 < br > 4。国家卫生研究院,U24-HD093483-01π,7/17-6/20 < br > 5。共同,NIH, 1-R42-DA042467-01 9/16-2/19 < br > 6。国家卫生研究院5 u54hd086984-03、共同11/12-8/24 < br > 7。国家卫生研究院1 u01hg010219、共同7/18-6/22 < br > 8。国防部:PR171698,研究员,2018年9月< br >——2019年8月< br > 9。国防部:W81XWH2210590π,2022年9月——2026年9月< br > < br > 10。 NIH, R35-GM134863, 3/20 - 2/25
      11. NIH R15-ES 033394-01, Co-I, 7/22 - 7/24
      12. NIH, 2-U24-HD093483-04, Multi-PI, 8/21 - 8/24
      13. NIH, P50-HD105354-01, Co-I, 6/21 - 5/26

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 3 < br > < br >角跨学科的研究中心的早产宾夕法尼亚大学,11/14——12/19 < br > < br > < br >线粒体疾病基金会(UMDF)。飞行员< br >项目建立和作为一个数据协调中心< br >国际利综合症协会注册。< br > 7/22 - 6/24。< br > < br >线粒体疾病基金会(UMDF)。< br >线粒体疾病序列数据资源(MSeqDR)–< br > OpenCGA和MitoShare线粒体疾病社区< br >基因组分析支持,07/2022 - 06/2023 < br > < br >线粒体疾病基金会(UMDF)。识别< br >治疗导致治疗利综合征在斑马鱼,9/22 - 8/24 < br > < br >

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. < br > RiboNova(股票)——科学顾问委员会成员。< br >签名:Marni j·福尔克博士日期:2/27/2023 < br > < br >

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  13. 艾米·戈尔茨坦医学博士7,
  14. 科学顾问委员会:
    1. 没有一个

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. < br > Reneo疗法< br > < br > Cyclerion疗法UCB < br > < br > < br >所以

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. < br >我是线粒体医学临床主任< br > < br >在费城儿童医院的前沿项目。< br >签名:艾米·戈尔茨坦日期:2/28/2023 < br > < br >

    研究支持,商业实体:
    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:
    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  15. Grainne Siobhan Gorman博士8,
  16. 理查德·哈斯医学博士9,
  17. 科学顾问委员会:
    1. 没有一个

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. < br > 1。酬劳Rett综合症大数医疗讲座< br > < br >检查付款

    编辑部:
    1. < br >线粒体编辑委员会,2019年< br >

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. < br > 1。SPARC太阳制药高级研究公司新生儿< br >癫痫,无关这手稿< br >

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. < br > 1。UCSD Neurometabolic诊所计费为病人护理< br >这可能是部分相关治疗< br > Elamipretide如果FDA批准< br >

    研究支持,商业实体:
    1. < br > 1。SPARC太阳制药高级研究公司——礼物< br > UCSD小儿神经学研究基金会< br > 1。首页阿卡迪亚制药——临床试验赞助商< br > 1。PTC制药——临床试验赞助商< br > 1。Reneo制药——临床试验赞助商< br > 1。阿斯特拉制药公司赞助< br > -临床试验

    研究支持,政府实体:
    1. < br > FDA和NIH资助支持加州大学圣地亚哥< br > < br >

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. < br >威廉·赖特家庭基金会捐赠UCSD < br >线粒体研究基金会。2 < br >多年前终止。< br >签名:理查德·哈罗德·哈斯日期:2023年2月27日< br > < br >

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  18. 渡Hirano医学博士10,
  19. 科学顾问委员会:
    1. 没有一个

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. < br > 2)非盈利差旅费用参加全国儿童肌肉系统课程和MitoNice会议。< br >

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. < br >我列为一个发明家在哥伦比亚大学专利申请deoxynucleoside治疗线粒体DNA消耗综合征包括TK2缺乏症。未决的专利已经授权通过哥伦比亚技术企业办公室Modis(原名mef)疗法(Zogenix / UCB)的子公司。< br >

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br >我有收到(1)研究支持Entrada疗法(2)隐形Biotherapeutics,和(3)Modis疗法(Zogenix子公司)。< br >

    研究支持,政府实体:
    1. < br >国立卫生研究院U54NS078059,π,2011年至今;R01HD057543π,2010 - 14;和国防部W81XWH2010807,π2019 - < br >

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. < br >肌肉萎缩症协会(MDA)美国和万豪< br >线粒体疾病临床研究基金(MMDCRF)。< br >

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. < br > 1)我在哥伦比亚大学专利申请列为一个发明家,罕见的小儿疾病(RPD)和孤儿药物名称(奇数)deoxynucleoside治疗线粒体DNA消耗综合征包括TK2缺乏症。专利、抽样和门诊部当被授权通过哥伦比亚技术企业办公室Modis(原名mef)疗法(Zogenix的子公司)。此外,在2019年,我收到了一个发明家的份额从哥伦比亚技术公司(CTV)技术许可办公室Modis (Zogenix / UCB)的子公司。< br >签名:渡Hirano日期:3/2/2023 < br > < br >

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  20. 托马斯Klopstock所说医学博士11,
  21. 科学顾问委员会:
    1. < br >(1)基耶西GmbH < br > (2) GenSight生物制剂< br > < br >(3)套索药品

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. < br >(1)基耶西GmbH(议长酬金和旅行费用)< br > (2) GenSight生物制剂(议长酬金和旅行费用)< br >(3)套索制药(议长酬金和旅行费用)< br >

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. < br >(1)基耶西GmbH < br > (2) GenSight生物制剂< br > < br >(3)套索药品

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br >(1)基耶西GmbH < br > (2) GenSight生物制剂< br > < br >(3)套索药品(4)隐形BioTherapeutics < br >

    研究支持,政府实体:
    1. < br > (1) Bundesministerium毛皮陶冶和大幅减退(BMBF) < br >签名:托马斯Klopstock /日期:2023年3月02 < br > < br >

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  22. 玫琳凯Koenig医学博士12,
  23. 科学顾问委员会:
    1. < br > < br > (1) Zogenix

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. < br > < br >爵士制药公司。

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. < br > < br >爵士制药

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br > EryDel公司。< br > < br > PTC疗法Noema制药< br >绿医药研究有限公司< br > < br > GW Nflexion疗法< br >隐形BioTherapeutics < br > Asteallas制药公司。< br > < br > Reneo药品Ultragenyx < br >

    研究支持,政府实体:
    1. < br > NIH、U01NS092595-01A1网站π,2016 - 2023 < br >

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. < br > < br >人们对利综合征利综合征国际财团< br >签名:玫琳凯Koenig日期:02/27/2023 < br > < br >

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  24. 科妮莉亚Kornblum)医学博士13,
  25. 科学顾问委员会:
    1. < br >(1)科学顾问委员会成员隐形< br > BioTherapeutics(商业)< br >(2)科学顾问委员会成员罗氏制药公司(商业)< br > < br >(3)科学顾问委员会成员Hormosan(商业)< br >(4)科学顾问委员会成员法庭之友疗法< br > < br >(商业)(5)科学顾问委员会成员赛诺菲Genzyme < br > < br >(商业)

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. < br >(1)旅游资金和议长谢礼赛诺菲Genzyme(商业)< br > < br >(2)旅游资金和议长谢礼诺华(商业)< br > < br >(3)旅游资金和议长谢礼Santhera < br > < br >(商业)(4)旅行资助支点疗法(商业)< br >(5)旅行资金从法庭之友疗法(商业)< br >(6)旅游资金和议长谢礼基耶西< br > < br >(商业)(7)从德国旅游资金Federa < br >教育和研究,mitoNET会议(非营利)< br >

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. < br >(1)隐形BioTherapeutics(商业)< br >

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br >(1)初级调查员,临床试验,隐形BioTherapeutics < br > < br >(2)主要研究者、临床试验,法庭之友治疗< br > < br >(3)主要调查员,临床试验,治疗< br > < br >支点(4)主要调查员,临床试验,Reneo药品< br > < br >

    研究支持,政府实体:
    1. < br > (1) BMBF(德国联邦教育和研究),< br > mitoNET, BMBF - 01 gm0862,病人招募,2010 -持续< br >签名:/科妮莉亚Kornblum) /日期:01.03.2023 < br > < br >

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  26. Costanza Lamperti医学博士14,
  27. 科学顾问委员会:
    1. 没有一个

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:
    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  28. 安娜雷曼医学博士15,
  29. 科学顾问委员会:
    1. < br > < br > 1)赛诺菲Genzyme 2)地平线治疗< br > 3)火花疗法< br > 4) Ultragenyx < br > 5)法庭之友< br > 6) Alexion /阿斯特拉捷利康7)Recordati < br > < br >

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br > < br > 1) Illumina公司

    研究支持,政府实体:
    1. < br > 1)加拿大卫生研究院为研究< br > < br > 2)基因组加拿大不列颠哥伦比亚省< br > 3)基因组

    研究支持,学术实体:
    1. < br > 1)医学遗传学、不列颠哥伦比亚< br > < br >大学

    研究支持、基金会和社会:
    1. < br > 1)英属哥伦比亚儿童医院基金会< br >签名:安娜雷曼日期:2023年3月6日< br > < br >

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  30. 尼古拉隆戈,医学博士16,
  31. 科学顾问委员会:
    1. < br > < br >科学顾问委员会:Alnylam、法庭之友疗法,阿斯特拉,BioMarin, BridgeBio, < br >基耶西,赛诺菲,Hemoshear,地平线,捷豹,Leadiant, < br >现代化,雀巢,Recordati PTC疗法。< br > Synlogic Reneo,武田,Ultragenix < br > < br >数据安全监测委员会:< br >应用疗法,Taysha < br >

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br > < br >临床试验支持:Aeglea,法庭之友疗法,阿斯特拉,AvroBio, BioMarin, < br > Protalix,赛诺菲,Hemoshear,地平线,现代化,雀巢的,< br >辉瑞,PTC疗法,Reneo,武田,Synlogic, Ultragenix < br >

    研究支持,政府实体:
    1. < br > < br >国立卫生研究院U54HD100982-03 Hyperphenylalaninemia障碍财团< br >罕见疾病的临床研究网络的作用:π卡里< br >哈丁,共同N隆戈,当地πN Longo < br > < br >国立卫生研究院UFDSP00011718(πStacpoole, < br > Longo站点π)06/01/2017-05/31/2022 NICHD < br > NIH / 3期临床试验的DCA PDC缺乏印第安纳州028625 < br >签名:尼古拉Longo日期:23 - 2月- 2023 < br > < br >

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  32. 玛丽亚Judit Molnar医学博士17,
  33. 科学顾问委员会:
    1. 没有一个

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:
    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  34. 苏米特•帕里克以医学博士18,
  35. 科学顾问委员会:
    1. < br > 1。冠军基金会、非营利实体< br > 2。贝勒米拉瓜氨酸的研究中,非营利性实体< br >

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. < br >线粒体疾病基金会联合发言人局与旅游支持< br > < br >

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. < br > < br >线粒体疾病基金会联合

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:
    1. < br > NIH U54,北美线粒体疾病财团< br > < br >成员签名:日期:苏米特•帕里克以02/27/2023 < br > < br >

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  36. 汉表象医学博士19,
  37. 科学顾问委员会:
    1. 没有一个

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:
    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  38. 罗伯特D S Pitceathly,医学博士20.,
  39. 科学顾问委员会:
    1. 没有一个

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:
    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  40. 罗素Saneto医学博士21,
  41. 科学顾问委员会:
    1. < br > Abliva, DSMB研究成员Abliva 5787 - 0001 < br >

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. GW医药公司< br >扬声器,扬声器谢礼< br >

    编辑部:
    1. < br >线粒体,编辑顾问委员会成员,2018 -预防< br >

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. < br > Zogenix,顾问委员会成员< br >

    扬声器的部门:
    1. 议长局GW医药公司< br > < br >

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br >隐形Biotherapeutics网站π为< br > PTC Biotherapeutics临床试验,临床试验< br >阿卡迪亚的网站π制药、临床试验< br >绿的网站π,网站π为< br >斯托克药品临床试验,临床试验高田< br >药品的网站π,网站< br > Zogenixπ为临床试验,临床试验< br >的网站π

    研究支持,政府实体:
    1. < br >国家卫生研究院;U54格兰特,NIH-5U54-NS078059-12 < br >线粒体疾病的自然史(网站π),< br > FDA RO1 # FD005407;NICHD STTR # 4 r42hd0889804,第三阶段研究< br > DCA的PDH不足(站点π)< br >签名:拉塞尔·p·Saneto /日期:02/27/2023 < br > < br >

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  42. 费尔南多Scaglia医学博士22,23,24,
  43. 科学顾问委员会:
    1. 没有一个

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. < br > (1) BMC医学基因组学< br >(2)分子遗传学和新陈代谢报告< br >

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. < br > 1。从新生儿筛查先天性代谢异常:< br >代谢途径,牛津大学出版社,2014年版< br >

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br > (1) PTC疗法隐形< br > < br > (2) (3) Entrada疗法< br >(4)阿斯特拉制药< br > (5) Saol疗法< br >

    研究支持,政府实体:
    1. < br >(1)国家卫生研究院,U54π,2018 - 2023 < br >签名:费尔南多Scaglia日期:02/27/2023 < br > < br >

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  44. Serenella Servidei医学博士25,
  45. 科学顾问委员会:
    1. 没有一个

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:
    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  46. 马克线粒体医学博士26,
  47. 科学顾问委员会:
    1. < br > DSMB Reneo疗法研究相关的主要的线粒体疾病(2021 -现在)。< br > < br >

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. < br > 1)赛诺菲/ Genzyme - 1 - 3 /年谈判在线粒体和神经肌肉疾病< br > < br >(2012年至今)。< br >

    编辑部:
    1. < br >线粒体的编辑委员会。< br >

    专利:
    1. < br > 1。美国和加拿大的专利——使用IL-15代谢< br > < br >障碍。< br >

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. < br > Exerkine公司的首席执行官和方案,我们正在< br > < br >蛋白质输送系统和营养神经的方法< br > < br >遗传疾病,肥胖和衰老。我收到没有报酬,但< br > < br >股份。< br >

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br > Genzyme加拿大——筛研究2012 - 2014没有个人报酬——< br > < br >研究成本。< br >

    研究支持,政府实体:
    1. < br > CIHR,研究员2012 - 2021液介质的< br > < br > multi-systemic锻炼的好处。< br > < br > < br > < br > CIHR,研究员2021 - 2025 - 1型肌强直的MD。< br >

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. < br > MitoCanada (2022 - 23) - CI在试点研究相关multi-ingredient < br >补充主要线粒体疾病。< br > < br > < br > < br > MitoCanada (2022 - 23) - CI在试点研究与长COVID和线粒体功能障碍。< br > < br >

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. < br >我有股票Exerkine但没有一分钱从2017年到2022年。< br >股票或股票期权,医疗设备和材料:< br > 1。Exerkine——股东但没有报酬的整个历史< br >公司(2017 - 2022)。< br >签名:马克线粒体日期:2023-02-28 < br > < br >

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  48. 安东尼奥Toscano医学博士教授,27,
  49. 科学顾问委员会:
    1. 没有一个

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:
    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  50. 约翰L.K范霍夫,医学博士28,
  51. 约翰对医学博士29日,
  52. 科学顾问委员会:
    1. < br >对罗氏公司顾问委员会任职,地平线疗法,生原体,法庭之友疗法,赛诺菲安万特/ Genzyme, < br >支点疗法,毫升生物解决方案,诺华制药公司Arvinas,达因疗法,Argenx投资兴建,联合生物制药,Atamyo和卢平有限在< br > < br > 3年

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. < br >旅行和议长谢礼UCB生物制药,< br >赛诺菲/ Genzyme支点疗法,沿边疗法和Alexion制药< br >

    编辑部:
    1. < br >期刊编辑委员会成员,神经肌肉< br >障碍,Acta Neurologica Scandinavica和杂志。< br > < br >神经肌肉疾病

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. < br >为罗氏公司顾问委员会顾问,地平线疗法,生原体,法庭之友疗法,赛诺菲安万特/ Genzyme支点疗法,毫升生物解决方案,诺华制药公司达因疗法,顶点疗法,在过去3年内Arvinas和卢平有限< br >

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br >赠款Lundbeck公司基础上,它是一家NOVO基金会,沿边< br >疗法,联合生物制药< br >

    研究支持,政府实体:
    1. < br >丹麦医学研究理事会,哥本哈根大学< br >国立医院的研究委员会,< br > Rigshospitalet,欧盟委员会EIT健康< br >签名:约翰vis日期:2023年2月28日,< br > < br >

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  53. 杰瑞Vockley医学博士30.,
  54. Jeffrey S Finman博士31日,
  55. 科学顾问委员会:
    1. 没有一个

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. < br >(1)认知研究公司。< br >(2) 1/2年木星Pharama咨询,LLC(13年半)< br >

    咨询公司:
    1. < br >(1)隐形Biotherapeutics作为咨询生物< br > < br >没有其他咨询公司与本研究有关< br >签名:杰夫Finman日期:3/8/2023 < br > < br >

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:
    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  56. 大卫一个棕色博士32,
  57. 科学顾问委员会:
    1. 没有一个

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. < br >隐形BioTherapeutics,副总裁,2021年至今< br >隐形BioTherapeutics,高级主管,2019 - 2021 < br >

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:
    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. < br > < br >隐形BioTherapeutics

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. < br >隐形BioThereapeutics, 2019年至今< br >签名:/大卫布朗/日期:2/27/23 < br > < br >

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  58. 詹姆斯一个Shiffer,气道33,
  59. 科学顾问委员会:
    1. 没有一个

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. < br >偷BioTherapeutics的顾问,提供写作和编辑服务。< br > < br >

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. < br >标准咨询公司提供服务所收取的费用。< br >签名:詹姆斯·Shiffer日期:2/27/2023 < br > < br >

    研究支持,政府实体:
    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  60. Michelango曼库索医学博士34;
  61. 科学顾问委员会:
    1. 没有一个

    礼物:
    1. 没有一个

    资助旅行或演讲者酬金:
    1. 没有一个

    编辑部:
    1. 没有一个

    专利:
    1. 没有一个

    出版版税:
    1. 没有一个

    就业、商业实体:
    1. 没有一个

    咨询公司:
    1. 没有一个

    扬声器的部门:
    1. 没有一个

    其他活动:
    1. 没有一个

    临床过程或成像研究:
    1. 没有一个

    研究支持,商业实体:
    1. 没有一个

    研究支持,政府实体:
    1. 没有一个

    研究支持,学术实体:
    1. 没有一个

    研究支持、基金会和社会:
    1. 没有一个

    股票和股票期权/董事会薪酬:
    1. 没有一个

    支付许可费用、技术或发明:
    1. 没有一个

    特许使用金、技术或发明:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,研究赞助商:
    1. 没有一个

    股票或股票期权,医疗设备和材料:
    1. 没有一个

    法律诉讼:
    1. 没有一个

  62. MMPOWER-3试验调查
  1. 1马萨诸塞州总医院,哈佛医学院波士顿,MA,美国
  2. 2神经肌肉单位,婴孩Gesu Ospedale Pediatrico IRCCS,罗马,意大利
  3. 3IRCCS史delle愿望Neurologiche di博洛尼亚Programma di Neurogenetica意大利博洛尼亚
  4. 4生物医学和神经运动的科学,博洛尼亚大学、意大利博洛尼亚
  5. 5丽贝卡·d·Considine研究所、阿克伦儿童医院,阿克伦,哦,美国
  6. 6斯坦福大学医学院,斯坦福,加州,美国
  7. 7人类遗传学的线粒体医学前沿项目,部门,儿科,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的费城,宾夕法尼亚州,UI likSA
  8. 8英国的皇家维多利亚医院,纽卡斯尔
  9. 9拉霍亚加州大学圣地亚哥分校,加州,美国
  10. 10欧文哥伦比亚大学医学中心,纽约,纽约,美国
  11. 11Friedrich-Baur-Institute,神经学部门,LMU医院,路德维首页希马克西米利安慕尼黑大学Ziemssenstraße 1, 80336年慕尼黑,德国;德国中心的神经退行性疾病(DZNE),慕尼黑,德国;慕尼黑集群系统神经病学(协同)、德国慕尼黑首页
  12. 12麦戈文德克萨斯大学医学院儿科,休斯顿,德克萨斯州
  13. 13波恩大学医院神经病学、神经肌肉疾病的部分,德国波恩首页
  14. 14基金会IRCCS史Neurologico卡洛Besta、米兰、意大利
  15. 15加拿大的温哥华总医院,温哥华BC
  16. 16盐湖城犹他大学,犹他,美国
  17. 17基因组医学研究所和罕见疾病,Semmelweis大学,匈牙利布达佩斯
  18. 18美国克利夫兰诊所神经学研究所,克利夫兰,哦
  19. 19罕见的疾病研究,亚特兰大,乔治亚州,美国
  20. 20.神经肌肉疾病、伦敦大学皇后广场神经病学研究所和全国神经病学与神经外科医院,伦敦,英国首页
  21. 21美国西雅图儿童医院、西雅图、佤邦
  22. 22美国贝勒医学院,休斯顿,德克萨斯州
  23. 23德州儿童医院
  24. 24联合BCM-CUHK遗传医学中心,香港特别行政区
  25. 25基金会亲自到a . Gemelli和史di Neurologia大学意大利Cattolica del Sacro库雷,罗马,意大利
  26. 26加拿大安大略省的麦克马斯特大学医学中心,汉密尔顿
  27. 27首页神经病学和神经肌肉单位、部门的临床和实验医学,大学的墨西拿,意大利墨西拿
  28. 28科罗拉多大学和科罗拉多州儿童医院,极光,美国公司
  29. 29日哥本哈根神经肌肉中心Rigshospitalet哥本哈根大学,哥本哈根,丹麦
  30. 30.匹兹堡儿童医院,匹兹堡大学医学院的匹兹堡,美国宾夕法尼亚州
  31. 31日木星点医药咨询有限责任公司
  32. 32隐形BioTherapeutics
  33. 33按时写医疗通信有限责任公司
  34. 34临床和实验医学、神经学研究所,意大利比萨大学
  1. ↵一个通讯作者:
    阿梅尔Karaa,akaraa在}{mgh.harvard.edu

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